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Nov 01, 2023

La FDA aprueba la primera célula

Noticias proporcionadas por 17 ago, 2022, 13:39 ET Comparta este artículo SILVER SPRING, Md.,

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17 de agosto de 2022 a las 13:39 ET

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SILVER SPRING, Maryland, 17 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- Hoy, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Zynteglo (betibeglogene autotemcel), la primera terapia génica basada en células para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con beta-talasemia que requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos.

"La aprobación de hoy es un avance importante en el tratamiento de la beta-talasemia, particularmente en personas que requieren transfusiones continuas de glóbulos rojos", dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. "Dadas las posibles complicaciones de salud asociadas con esta grave enfermedad, esta acción destaca el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas".

La beta-talasemia es un tipo de trastorno sanguíneo hereditario que provoca una reducción de la hemoglobina normal y de los glóbulos rojos en la sangre, a través de mutaciones en la subunidad beta-globina, lo que lleva a un suministro insuficiente de oxígeno en el cuerpo. Los niveles reducidos de glóbulos rojos pueden provocar una serie de problemas de salud, como mareos, debilidad, fatiga, anomalías óseas y complicaciones más graves. La talasemia beta dependiente de transfusiones, la forma más grave de la afección, generalmente requiere transfusiones de glóbulos rojos de por vida como tratamiento estándar. Estas transfusiones regulares pueden estar asociadas con múltiples complicaciones de salud propias, incluidos problemas en el corazón, el hígado y otros órganos debido a una acumulación excesiva de hierro en el cuerpo.

Zynteglo es un producto de terapia génica que se administra una sola vez en una sola dosis. Cada dosis de Zynteglo es un tratamiento personalizado creado con las propias células del paciente (células madre de la médula ósea) modificadas genéticamente para producir betaglobina funcional (un componente de la hemoglobina).

La seguridad y eficacia de Zynteglo se establecieron en dos estudios clínicos multicéntricos que incluyeron pacientes adultos y pediátricos con beta-talasemia que requerían transfusiones periódicas. La eficacia se estableció en función del logro de la independencia transfusional, que se logra cuando el paciente mantiene un nivel predeterminado de hemoglobina sin necesidad de transfusiones de glóbulos rojos durante al menos 12 meses. De 41 pacientes que recibieron Zynteglo, el 89 % logró la independencia transfusional.

Las reacciones adversas más comunes asociadas con Zynteglo incluyeron niveles reducidos de plaquetas y otras células sanguíneas, así como mucositis, neutropenia febril, vómitos, pirexia (fiebre), alopecia (pérdida de cabello), epistaxis (sangrado nasal), dolor abdominal, dolor musculoesquelético, tos , dolor de cabeza, diarrea, sarpullido, estreñimiento, náuseas, disminución del apetito, trastorno de la pigmentación y prurito (picazón).

Existe un riesgo potencial de cáncer de sangre asociado con este tratamiento; sin embargo, no se han observado casos en estudios de Zynteglo. Se debe controlar la sangre de los pacientes que reciben Zynteglo durante al menos 15 años para detectar cualquier evidencia de cáncer. Los pacientes también deben ser monitoreados por reacciones de hipersensibilidad durante la administración de Zynteglo y deben ser monitoreados por trombocitopenia y sangrado.

A esta aplicación se le otorgó un vale de enfermedad pediátrica rara, además de recibir las designaciones de revisión prioritaria, vía rápida, terapia innovadora y huérfano.

La FDA otorgó la aprobación de Zynteglo a bluebird bio, Inc.

Contacto con los medios: Veronika Pfaeffle, 301-310-2576Consultas de los consumidores: correo electrónico o 888-INFO-FDA

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

FUENTE Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU.