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Apr 30, 2023

Vertex y CRISPR Therapeutics avanzan hacia la aprobación de EMA por ejemplo

26-ene-2023 - Último

26-ene-2023 - Última actualización el 27-ene-2023 a las 07:50 GMT

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La terapia, exagamglogene autotemcel (exa-cel), se ha desarrollado para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD) y la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). La presentación está respaldada por dos estudios globales de fase 3.

Vertex y CRISPR Therapeutics iniciaron una colaboración de investigación estratégica en 2015 centrada en el uso de CRISPR/Cas9 para descubrir y desarrollar nuevos tratamientos potenciales dirigidos a las causas genéticas subyacentes de las enfermedades humanas. Exa-cel representa el primer tratamiento potencial que surge del programa de investigación conjunta. Bajo un acuerdo de colaboración enmendado, Vertex ahora lidera el desarrollo, la fabricación y la comercialización global de exa-cel y divide los costos y las ganancias del programa en todo el mundo 60/40 con CRISPR Therapeutics.

El otoño pasado, Vertex señaló que había completado conversaciones con la EMA sobre los datos necesarios para respaldar las aplicaciones de marketing y que estaba en camino de presentarlos para fines de 2022. Si se aprueba, exa-cel se convertirá en la primera terapia CRISPR en lograr la aprobación regulatoria para una enfermedad genética.

En agosto de 2022, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)aprobadobiografía del pájaro azul​​Zynteglo, una terapia génica para la beta-talasemia, marca la primera aprobación en EE. UU. para un vector lentiviral.

Si bien Zynteglo recibió luz verde en Europa en 2019, la compañía retiró el fármaco del mercado como parte de su retiro de la región después de no poder llegar a acuerdos con los gobiernos sobre la cobertura y, en cambio, centró su atención en los EE. UU.

Anteriormente conocido como CTX001, exa-cel es una terapia editada por el gen CRISPR/Cas9 ex vivo, autóloga y en investigación que se está evaluando para pacientes con SCD o TDT, en la que las propias células madre hematopoyéticas del paciente se editan para producir altos niveles de feto. hemoglobina (HbF) en los glóbulos rojos. La elevación de HbF por exa-cel tiene el potencial de reducir o eliminar las crisis vaso-oclusivas dolorosas y debilitantes para pacientes con SCD y aliviar los requisitos de transfusión para pacientes con TDT, dicen los desarrolladores.

Exa-cel ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano de la Comisión de la UE, así como la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) para SCD y TDT de la EMA. Vertex también ha comenzado la presentación de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA de EE. UU. y dijo que espera completar esa solicitud para fines del primer trimestre de este año.

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